使用贝叶斯证据综合方法将真实世界证据纳入替代终点评价
应用统计
2021-12-17 v1 统计方法学
摘要
目的：传统上替代终点的验证一直使用RCT数据进行。然而，RCT数据可能过于有限而无法验证替代终点。本文中，我们试图通过纳入真实世界证据（RWE）来改进替代终点的验证。研究设计与设置：我们使用来自比较性RWE（cRWE）和单臂RWE（sRWE）的数据，补充RCT证据，用于评估在转移性结直肠癌（mCRC）中无进展生存期（PFS）作为总生存期（OS）替代终点的价值。来自RCT、cRWE和匹配sRWE的、比较抗血管生成治疗与化疗的治疗效应估计，被用于告知替代模式以及从PFS治疗效应预测OS治疗效应。结果：确定了7项RCT、4项cRWE研究和3项匹配sRWE研究。将RWE加入RCT减少了替代关系参数估计的不确定性。将RWE加入RCT也提高了利用观察到的PFS效应数据所得OS治疗效应预测的准确度和精度。结论：将RWE加入RCT数据改进了描述PFS与OS治疗效应间替代关系参数及预测临床获益的精度。
引用
@article{arxiv.2112.08948,
title = {Using Bayesian Evidence Synthesis Methods to Incorporate Real World Evidence in Surrogate Endpoint Evaluation},
author = {Lorna Wheaton and Anastasios Papanikos and Anne Thomas and Sylwia Bujkiewicz},
journal= {arXiv preprint arXiv:2112.08948},
year = {2021}
}
备注
13 pages, 2 figures