应答者分层指数生存模型下的分析与样本量计算
统计方法学
2022-05-25 v1
摘要
肿瘤学中的主要终点通常为总生存期，疗法间的差异可能需多年后才可观测。为避免扣留有前景的疗法，可基于替代终点进行初步批准。随后可在同一研究中通过评估总生存期来确认批准。在这些试验中，样本量计算与分析必须考虑替代终点与总生存期之间的相关性。对于二值替代终点，该关系可由 Xia、Cui 和 Yang（2014）提出的应答者分层指数生存（RSES）模型刻画。我们推导了模型的性质及基于极大似然估计的置信区间。此外，我们提出了用于生存差异的近似检验与精确检验。两种新开发检验的 I 类错误率、功效与所需样本量均被精确确定。这些特征与对数秩检验进行了比较。我们表明精确检验表现最佳。对数秩检验的功效在某些情形下显著更低。我们得出结论：在 RSES 模型内不应使用对数秩检验。所提出的样本量计算方法表现良好。我们讨论了所提方法的可解释性。
引用
@article{arxiv.2205.11599,
title = {Analysis and sample size calculation within the responder stratified exponential survival model},
author = {Samuel Kilian and Johannes Krisam and Meinhard Kieser},
journal= {arXiv preprint arXiv:2205.11599},
year = {2022}
}
备注
16 pages, 7 figures