评估删失中间结局作为总生存期替代指标的无模型方法
统计方法学
2024-12-19 v1
摘要
临床试验或研究通常需要对参与者进行长期和/或昂贵的随访，以评估新型治疗/药物/疫苗。在过去几十年中，人们越来越倾向于使用短期替代结局来替代主要结局，即使用可能更早观察到的替代结局，来推断对长期主要结局的治疗效应。现有的评估替代指标的统计方法中，极少有适用于替代指标和主要结局均为受删失影响的生存时间结局的情况。能够处理这种情况的方法往往需要参数假设，或者仅限于评估受限平均生存时间。在本文中，我们提出了一种非参数方法，用于在主要结局也是删失生存时间结局（如死亡时间）且感兴趣的治疗效应是总生存期差异时，评估删失替代结局（如进展时间）。具体而言，我们在该背景下定义了由删失替代结局解释的主要结局治疗效应比例（PTE），并通过定义和推导替代信息的最优变换来估计该比例。我们的方法提供了放宽假设以保证真实 PTE 位于 (0,1) 内的额外优势，并且是无模型的。我们通过广泛的模拟研究和一项考察无进展生存期作为转移性结直肠癌患者总生存期替代指标的真实数据应用，阐明了我们估计量的有限样本表现。
引用
@article{arxiv.2412.14129,
title = {Model-free Approach to Evaluate a Censored Intermediate Outcome as a Surrogate for Overall Survival},
author = {Xuan Wang and Tianxi Cai and Lu Tian and Layla Parast},
journal= {arXiv preprint arXiv:2412.14129},
year = {2024}
}