提高生存结局随机试验分析的精度且不假设比例风险
统计理论
2016-08-22 v2 统计方法学
统计理论
摘要
我们提出了一种在随机试验中限制平均生存时间的新估计量，其中存在可能依赖于治疗和基线变量的右删失。所提出的估计量利用预后基线变量来获得与传统估计量相比相等或更好的渐近精度。在正则条件下且治疗和基线变量分层内的随机删失下，该估计量具有以下特征：(i) 在比例风险假设违背时可解释；(ii) 在独立删失下是一致且至少与Kaplan-Meier估计量一样精确；(iii) 在独立删失违背时（不同于Kaplan-Meier估计量）仍保持一致，当删失或生存分布之一被一致估计时；(iv) 当这两个分布均被一致估计时，达到非参数效率界。我们使用基于从一项已完成的新手术治疗中风的3期随机临床试验重采样数据的模拟来说明我们方法的性能；所提出的估计量相比Kaplan-Meier估计量实现了12\%的相对效率提升。所提出的估计量对于具有时间事件结局的随机试验相比现有方法具有潜在优势，因为现有方法要么依赖于在许多应用中站不住脚的模型假设，要么缺乏一些效率和一致性性质(i)-(iv)。我们专注于限制平均生存时间的估计，但我们的方法可适用于估计定义为每个研究臂生存曲线之间的平滑对比的任何治疗效应度量。我们提供R代码以实现该估计量。
引用
@article{arxiv.1511.08404,
title = {Improved Precision in the Analysis of Randomized Trials with Survival Outcomes, without Assuming Proportional Hazards},
author = {Iván Díaz and Elizabeth Colantuoni and Daniel F. Hanley and Michael Rosenblum},
journal= {arXiv preprint arXiv:1511.08404},
year = {2016}
}