基于贝叶斯估计的受限胜率用于在具有时间-事件结局的临床试验中实施目标估计框架

我们提出了一种用于在具有时间-事件结局的随机试验中比较治疗方法的受限胜率估计量。我们还为此汇总测量以及非受限胜率提出了贝叶斯估计量。与相关的非参数成对方法（如胜率比）相比，贝叶斯估计具有可扩展性，并能无缝处理删失机制。与对数秩检验不同，这些测量实现了目标估计框架，因为它们反映了一个明确定义的总体数量，该数量与事件时间较晚的概率相关，并具有潜在的限制，即超过预设时间的事件时间被视为等效。我们通过计算机模拟与已建立的方法比较了功效，并将所提出的方法应用于来自肿瘤学试验的304个重建数据集。我们表明，在早期治疗差异场景中，所提出的方法比对数秩检验具有更高的功效，并且在所有考虑的场景中，其功效至少与胜率比相当。我们还发现，在所检查的绝大多数肿瘤学数据集中，所提出方法的统计显著性与对数秩检验是一致的。所提出的方法为具有时间-事件结局的试验提供了一种可解释、高效的替代方案，并且与目标估计框架保持一致。