改进复合生存结局胜率统计量的逆删失概率加权方法

胜率统计量，包括胜率比、净收益和胜率优势，通过按临床重要性排序的组分结局依次比较患者对，仅在优先级较高的结局出现平局时才进行到优先级较低的组分，从而总结层次化复合终点上的治疗效果。将比较限制在预先指定的临床视野内，可以产生与删失机制分离的明确定义的估计量，并且在估计过程中处理右删失至关重要。现有的逆删失概率加权方法完全丢弃了不确定的对子，导致了随着删失和限制视野长度增加而增长的不可避免的效率损失。我们提出了一种新的估计量，该估计量用给定观测数据下的条件平局概率替换对较高优先级平局的确认，将部分观测到的对子恢复为分数贡献。基于带有估计 nuisance 函数的双样本U统计量，我们发展了大样本理论，并在我们的新加权方案下为胜率比、净收益和胜率优势获得了闭式三明治方差估计量。模拟表明，基于我们的新估计量，从轻度删失到高删失率，效率增益显著且快速增长。我们进一步应用我们的估计量重新分析了一项已完成的随机临床试验。