右删失结局下最优治疗规则估计量的有限样本表现
统计方法学
2024-01-29 v2
摘要
当治疗效果存在异质性时，基于患者特征推荐治疗方案可改善患者护理。近年来，针对最大化期望结局的最优治疗规则估计受到了广泛关注。然而，对于结局存在右删失的情形，尤其是估计量的实际应用方面，关注相对较少。本研究通过模拟评估了最优治疗规则估计量及治疗规则下期望结局估计量的有限样本表现。模拟的动机源于生物医学与公共卫生研究中的常见场景：数据为观察性数据，生存时间可能右删失，且关注点在于估计基线治疗决策以最大化生存概率。在一系列模拟场景中，比较了多种结局回归与直接搜索估计方法在最优治疗规则估计中的表现。灵活建模结局的方法表现相对较好，包括在治疗规则为非线性的场景中。重现本研究结果的 R 代码可在 Github 上获取。
引用
@article{arxiv.2401.03084,
title = {Finite sample performance of optimal treatment rule estimators with right-censored outcomes},
author = {Michael Jetsupphasuk and Michael G. Hudgens and Jessie K. Edwards and Stephen R. Cole},
journal= {arXiv preprint arXiv:2401.03084},
year = {2024}
}