复合结局的估计与优化
机器学习
2020-05-28 v4
摘要
精准医疗作为一种通过根据个体特征定制治疗来改善患者结局的手段,引起了巨大关注。个体化治疗规则将精准医疗形式化为从患者信息到推荐治疗的映射。若某治疗规则在目标人群中最大化标量结局的均值(例如症状减轻),则被定义为最优。然而,临床与干预科学家常常必须权衡多个且可能相互竞争的结局,例如症状减轻与不良事件风险。在此情形下,精准医疗的一种方法是引出一种平衡所有竞争结局的复合结局;遗憾的是,若无高质量工具,直接从患者处引出复合结局十分困难,且专家推导的复合结局可能未考虑患者偏好的异质性。我们提出了一种利用观测数据研究精准医疗的新范式,该范式仅依赖于临床医生近似(即不完美地)做出决策以最大化个体患者效用的假设。随后利用估计的复合结局构造最大化患者特定复合结局均值的个体化治疗规则的估计量。所估计的复合结局与估计的最优个体化治疗规则为给定领域中的患者偏好异质性、临床医生行为以及精准医疗的价值提供了新见解。我们在温和条件下推导了所提估计量的推断过程,并通过一系列模拟实验及一项双相抑郁研究数据的说明性应用展示了其有限样本表现。
引用
@article{arxiv.1711.10581,
title = {Estimation and Optimization of Composite Outcomes},
author = {Daniel J. Luckett and Eric B. Laber and Michael R. Kosorok},
journal= {arXiv preprint arXiv:1711.10581},
year = {2020}
}