利用统计精准医疗在心力衰竭环境中识别最优治疗
应用统计
2025-01-15 v1
摘要
识别最优医疗治疗以改善生存率长期以来一直是药物流行病学的关键目标。传统上，我们使用平均治疗效应度量来比较治疗方案之间的结果。然而，利用机器学习优势结合因果推断基础原则的新方法，正为平均治疗效应提供一种替代方案。在此，我们使用三种独特的精准医疗算法（随机森林、残差加权学习和高效增广松弛学习）来识别最优治疗规则，使患者根据其临床病史接受最优治疗。首先，我们提出了一个简单的假设示例，以及一个使用 Medicare 理赔数据在心力衰竭患者中的真实世界应用。接下来，我们展示了在假设的三修饰因子环境中，最优治疗规则如何改善绝对风险。最后，我们在真实世界的心力衰竭环境中，识别出能够优化结果发生时间的最优治疗规则。在这两个示例中，我们将优化、量身定制的治疗规则下的平均死亡时间与通用治疗规则下的平均死亡时间进行比较，以展示精准医疗方法的益处。在真实世界环境中，最优治疗规则下的改善在无心力衰竭再入院生存时间方面最为显著（在量身定制规则下额外增加约 9 天）。
引用
@article{arxiv.2501.07789,
title = {Using Statistical Precision Medicine to Identify Optimal Treatments in a Heart Failure Setting},
author = {Arti Virkud and Jessie K. Edwards and Michele Jonsson Funk and Patricia Chang and Abhijit V. Kshirsagar and Emily W. Gower and Michael R. Kosorok},
journal= {arXiv preprint arXiv:2501.07789},
year = {2025}
}