融合随机试验与缺失效应修饰因子的最优治疗规则非参数估计
应用统计
2025-06-13 v1 统计方法学
摘要
临床医学的一项基本原则是，治疗应仅给予那些从中受益的患者。将治疗分配给患者作为其个体特征函数的治疗策略被称为动态治疗规则。在总体中优化结果的动态治疗规则称为最优动态治疗规则。随机临床试验被认为是估计治疗对结果边际因果效应的金标准；它们通常缺乏检测异质性治疗效应的统计功效，因此很少能为更个性化的治疗决策提供信息。多个研究共同治疗药物的试验数据的可用性为合并数据（通常称为数据融合）以更好地估计动态治疗规则提供了机会。然而，不同试验之间测量的患者协变量集合可能存在不匹配。我们在此解决了这一问题；我们提出了一种利用随机试验集信息的动态治疗规则最优非参数估计器。我们将该估计器应用于阿片类药物使用障碍治疗药物的融合随机试验，以估计一种将患者亚组与能最小化常规阿片类药物使用复发风险的药物相匹配的治疗规则。
引用
@article{arxiv.2506.10863,
title = {Nonparametric estimation of an optimal treatment rule with fused randomized trials and missing effect modifiers},
author = {Nicholas Williams and Kara Rudolph and Iván Díaz},
journal= {arXiv preprint arXiv:2506.10863},
year = {2025}
}