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从纵向数据中学习最优动态治疗制度

统计方法学 2025-06-13 v1

摘要

研究通常报告平均治疗效应(ATE)的估计值。虽然 ATE 总结了治疗在平均水平上的效果,但它不提供关于治疗对任何个体影响的信息。利用个体信息量身定制治疗以最大化效益的治疗策略被称为最优动态治疗规则(ODTR)。然而,治疗通常不限于单一时间点;因此,学习时变治疗的最优规则可能不仅涉及学习比较治疗的效益如何随个体特征而变化,还涉及学习比较治疗的效益如何随个体内部相关情境的演变而变化。本文的目标是为应用研究人员提供一份从纵向观察数据和临床试验数据中估计 ODTR 的教程。我们描述了一种使用条件平均治疗效应的双重稳健无偏变换的方法。随后,我们学习了一个时变 ODTR,用于确定何时增加丁丙诺啡 - 纳洛酮剂量,以最小化阿片类药物使用障碍患者的复吸常规阿片类药物行为。我们的分析突出了 ODTR 在序贯决策背景下的效用:学习到的 ODTR 优于临床定义的策略。

关键词

引用

@article{arxiv.2401.10867,
  title  = {Learning Optimal Dynamic Treatment Regimes from Longitudinal Data},
  author = {Nicholas T. Williams and Katherine L. Hoffman Iván Díaz and Kara E. Rudolph},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2401.10867},
  year   = {2025}
}

备注

Accepted for publication in American Journal of Epidemiology