基于目标试验模拟与贝叶斯联合建模的非规则观察数据下最优动态处理方案估计
统计方法学
2025-02-06 v1
摘要
最优动态处理方案 (DTR) 是一系列旨在为个体化提供最佳治疗方案的决策规则序列。虽然传统 DTR 估计使用纵向数据，但此类数据也可能不规则，其中患者水平变量可影响访问时间、治疗分配和结果。本文首先将目标试验框架——一种使用观察数据估计在假设随机试验中指定的统计估计量的范式——扩展到 DTR 语境；此扩展允许以可干预的访问时间定义治疗方案。我们提出了一种针对包含治疗策略价值的奖励的 G-computation 方法的调整版本，对随机效应进行边际化。为估计 G-computation 公式的组成部分，我们 then 构建一个贝叶斯联合模型以处理结果、访问和治疗过程之间的相关随机效应。我们通过模拟研究表明，在估计方案奖励时，未能考虑观察到的治疗和访问过程会产生偏差，而通过联合建模可消除此偏差。我们还将所提方法应用于 INSPIRE 2 和 3 研究数据，估计治疗 HIV 感染者的 Interleukin 7 注射周期的 optimal方案。
引用
@article{arxiv.2502.02736,
title = {Estimating Optimal Dynamic Treatment Regimes Using Irregularly Observed Data: A Target Trial Emulation and Bayesian Joint Modeling Approach},
author = {Larry Dong and Eleanor Pullenayegum and Rodolphe Thiébaut and Olli Saarela},
journal= {arXiv preprint arXiv:2502.02736},
year = {2025}
}