模拟临床试验中的临床效用评估

动态治疗方案已被提出，通过利用历史患者数据来个性化治疗决策，但它们可能并不总能改善当前的标准治疗方案。因此，将标准治疗方案纳入治疗策略的评估是有意义的，先前的工作已建议通过临床效用的概念来实现这一点。这里，我们将重点关注临床效用的比较性组成部分，即与全部人群接受“标准”治疗分配机制（如医生的选择）相比，全部人群接受基于所提出的动态治疗方案的治疗时的平均结果。评估临床效用的临床试验很少进行，因此，先前的工作提出了使用观察性数据的模拟临床试验框架。然而，之前只提出了一种简单的估计器，并且未详细说明如何进行这种模拟试验的实际细节。在这里，我们阐明了这些细节，并基于动态治疗方案文献中提出的估计器，提出了几种临床效用的估计器。我们在一个研究类风湿关节炎治疗规则的真实数据示例中说明了这些考虑因素和估计器，并强调除了标准治疗方案外，还应将当前的医学指南与任何估计的“最优”决策规则进行比较。