可解释的动态治疗方案

精准医疗目前是临床和干预科学中备受关注的话题。将精准医疗形式化的一种方法是通过治疗方案，即一系列决策规则，每个临床干预阶段对应一条规则，将最新的患者信息映射到推荐的治疗方案。最优治疗方案被定义为如果应用于目标人群，能使某个累积临床结局的均值最大化。众所周知，即使在简单的生成模型下，最优治疗方案也可能是患者信息的高度非线性函数。因此，近期方法学研究的焦点是开发用于估计最优治疗方案的灵活模型。然而，在许多情境下，最优治疗方案的估计是一种探索性分析，旨在为后续研究产生新的假设，而非直接指导对新患者的治疗。在此类情境下，一个在领域语境中可解释的估计治疗方案，可能比使用“黑箱”估计方法构建的难以理解的治疗方案更有价值。我们提出了一种最优治疗方案的估计量，该方案由一系列决策规则组成，每条规则都可表示为一组“如果-那么”语句列表，可以段落或简单流程图的形式呈现，使领域专家能够立即理解。这些列表的离散性排除了平滑（即基于梯度）的估计方法，并导致非标准渐近性质。尽管如此，我们提供了一个计算高效的估计算法，证明了所提估计量的一致性，并推导了收敛速率。我们通过一系列模拟示例以及在双相情感障碍序贯临床试验数据上的应用，说明了所提出的方法。