利用试点数据确定观察性研究规模以估计动态治疗策略
统计方法学
2022-02-22 v1
摘要
为基于个体患者特征量身定制患者护理，开发数据驱动方法已受到显著关注。动态治疗策略通过一系列将患者信息映射到建议治疗的决策规则使之形式化。用于估计和评估治疗策略的数据理想上应通过序贯多重分配随机试验（SMARTs）收集，尽管由于进行 SMART 的潜在高昂成本，纵向观察性研究常被使用。这些研究通常针对固定治疗序列的简单比较确定规模，或者在观察性研究的情况下，常常不进行先验样本量计算。我们开发了用于从观察性研究估计动态治疗策略的样本量程序。我们的方法使用试点数据来确保研究具有足够的功效，以比较最优策略的价值（即如果人群中所有患者均遵循最优策略治疗时的期望结局）与已知比较均值。我们的方法还以高概率确保估计的最优治疗策略的价值处于真实最优策略价值的先验设定范围内。我们通过模拟研究检验所提程序的性能，并利用电子健康记录数据将其用于确定一项减轻抑郁症状的研究的规模。
引用
@article{arxiv.2202.09451,
title = {Using Pilot Data to Size Observational Studies for the Estimation of Dynamic Treatment Regimes},
author = {Eric J. Rose and Erica E. M. Moodie and Susan Shortreed},
journal= {arXiv preprint arXiv:2202.09451},
year = {2022}
}