SMART 的样本量计算
统计方法学
2019-06-18 v1
摘要
序贯多重分配随机试验（SMARTs）被认为是估计和评估治疗策略的黄金标准。SMARTs 通常以确定足够的功效进行简单比较（例如比较两个固定治疗序列）来确定样本量。最优治疗策略的估计作为次要且生成假设的分析的一部分进行，而对所估计最优策略的正式评估则推迟到后续试验。然而，运行后续试验来评估所估计的最优治疗策略成本高且耗时；此外，如果原始试验在估计最优治疗策略方面功效不足，则在此类后续试验中待评估的估计最优策略可能远非最优。我们推导了 SMART 的样本量确定步骤，以确保：(i) 比较最优治疗策略与标准治疗的足够功效；以及 (ii) 所估计的最优策略以高概率落在真实最优策略的给定容差范围内。我们建立了所提步骤的渐近有效性，并在一系列模拟实验中展示了其有限样本表现。
引用
@article{arxiv.1906.06646,
title = {Sample Size Calculations for SMARTs},
author = {Eric J. Rose and Eric B. Laber and Marie Davidian and Anastasios A. Tsiatis and Ying-Qi Zhao and Michael R. Kosorok},
journal= {arXiv preprint arXiv:1906.06646},
year = {2019}
}