SMART 研究的贝叶斯样本量计算
统计方法学
2021-08-03 v1
摘要
在大多数缺乏普遍有效治疗方案的慢性病管理中，适应性治疗策略因其提供更个体化的方法而日益流行，而序贯多重分配随机试验（SMART）作为最适合正式研究这些策略的临床试验设计而受到关注。尽管近年来 SMART 的数量有所增加，但其设计仍局限于频率学派框架，这可能无法完全或恰当地考虑设计参数的不确定性，从而无法给出合适的样本量建议。具体而言，标准的频率学派公式依赖于几个容易被错误设定的假设。贝叶斯框架提供了一条直接的途径来缓解其中一些担忧。在本文中，我们提供了贝叶斯设置下的计算方法，通过“双先验”方法，允许更现实和稳健的估计，以考虑输入的不确定性。此外，与标准公式相比，该方法使我们能够依赖更少的假设，整合试验前的知识，并将焦点从标准化效应量转移到最小可检测差异。我们在一个全面的模拟研究中评估了所提出的方法，并将其应用于一项基于互联网的自适应压力管理干预的全规模 SMART 的样本量估计，该估计基于一项在来自加拿大两个省份的心血管疾病患者中进行的试点 SMART。
引用
@article{arxiv.2108.01041,
title = {Bayesian Sample Size Calculations for SMART Studies},
author = {Armando Turchetta and Erica E. M. Moodie and David A. Stephens and Sylvie D. Lambert},
journal= {arXiv preprint arXiv:2108.01041},
year = {2021}
}
备注
Main article 16 pages, 3 figures, 2 tables. Appendix 11 pages, 10 tables. Submitted to Biometrics