贝叶斯随机临床试验中样本量确定的系统综述：全贝叶斯方法很少被使用
应用统计
2025-10-23 v2
摘要
在临床试验中使用贝叶斯方法已变得越来越流行，因为它们可以将历史数据和专家意见纳入设计，允许使用较小的样本量来降低成本，同时提供可靠和稳健的统计结果。样本量确定(SSD)是临床试验设计的关键方面，有多种贝叶斯样本量确定方法可供选择。然而，尚不清楚这些方法在实践中如何被使用。进行了一项系统文献综述，以了解贝叶斯随机临床试验(RCT)的样本量如何确定，并为未来贝叶斯试验的设计提供信息。我们于2023年5月搜索了五个数据库，并于2025年1月更新，包括在2009年至2024年间入组参与者、使用贝叶斯框架进行主要数据分析的英文发表的人体疗效RCT。文献检索产生了19182条记录，其中105项研究被选用于数据提取。结果显示，贝叶斯RCT中最常见的SSD方法是结合贝叶斯理论和频率理论的混合方法。许多RCT未提供SSD的正当理由，而全贝叶斯方法在实践中很少被使用，尽管有显著的理论发展。我们的综述还揭示了缺乏标准化报告，使得审查SSD变得困难。RCT报告CONSORT声明规定必须报告样本量计算，但遵守情况不佳。在报告了SSD的RCT中，相关信息经常从报告中省略，并在结构不完善的补充材料中讨论。因此，在贝叶斯RCT中迫切需要提高透明度、标准化和相关方法论的转化。
引用
@article{arxiv.2505.15735,
title = {A systematic review of sample size determination in Bayesian randomized clinical trials: full Bayesian methods are rarely used},
author = {Yanara Marks and Jessie Cunningham and Arlene Jiang and Linke Li and Yi-Shu Lin and Abigail McGrory and Yongdong Ouyang and Nam-Anh Tran and Yuning Wang and Anna Heath},
journal= {arXiv preprint arXiv:2505.15735},
year = {2025}
}
备注
Under review at BMC - Medical Research Methodology