二期剂量探索中的样本量重估:条件功效与贝叶斯预测功效之比较
统计方法学
2022-11-11 v3 应用统计
摘要
当真实治疗效应存在较大不确定性时,临床试验中常计划进行非盲样本量重估(SSR)。在二期剂量探索研究的概念验证(PoC)中,可采用对比检验来利用所有治疗组的信息。本文中,我们提出了采用频率学条件功效和贝叶斯后验预测功效的单对比与多对比两阶段SSR设计。贝叶斯SSR可在广泛的先验设定下实施,以纳入不同的先验知识。考虑到适应性,本文最终分析的所有一类错误均得到严格保护。通过模拟研究展示了非盲SSR在多臂试验中的优势。
引用
@article{arxiv.2012.14589,
title = {Sample size re-estimation in Phase 2 Dose-Finding: Conditional power vs. Bayesian predictive power},
author = {Qingyang Liu and Guanyu Hu and Binqi Ye and Susan Wang and Yaoshi Wu},
journal= {arXiv preprint arXiv:2012.14589},
year = {2022}
}