Phase II随机化癌症临床试验的贝叶斯治疗选择设计

在癌症临床试验中，平衡治疗选择效率与临床实用性是至关重要的。Sargent和Goldberg提出了一种频率主义设计，允许在主要终点模糊不清时进行决策。然而，频率主义方法依赖固定阈值和长期频率属性，这会限制其在实际应用中的灵活性。相比之下，基于后验概率的贝叶斯决策规则能够通过整合先验知识并利用新数据更新信念，从而实现透明的决策，解决了频率主义设计的某些固有局限性。在本研究中，我们提出一种新型贝叶斯设计，允许选择表现最佳的治疗方案。具体而言，针对以二元结果为特征的Phase II临床试验，我们的决策规则采用后验区间概率，通过积分所有情形的联合分布，其中'最佳治疗方案的成功率'高于其他治疗方案的成功率。该设计可据给定的决策阈值，确定下一阶段应推进哪种治疗方案。此外，我们提出两种样本量确定方法，以支持在贝叶斯框架下实施此类治疗选择设计。在通过仿真研究和实际数据应用方面，我们展示了这种方法如何克服随机化试验中样本量限制的挑战。我们还提供了一个用户友好的R Shiny应用程序，使临床医生能够轻松采用贝叶斯设计。我们的 метод论和软件应用程序可推动癌症治疗临床试验的设计与分析。