BOP2-DC：具有双准则决策的贝叶斯最优二期试验设计
统计方法学
2021-12-22 v1 应用统计
摘要
传统的二期临床试验设计范式是基于假设检验框架做出继续/终止决策。然而，统计显著性本身单独可能不足以确立药物具有足够的临床有效性以 warrant 确证性三期试验。我们提出具有双准则决策的贝叶斯最优二期试验设计（BOP2-DC），其将统计显著性与临床相关性同时纳入决策。基于治疗效应达到下限参考值（统计显著性）与临床有意义值（临床显著性）的后验概率，BOP2-DC 允许做出继续/考虑/终止决策，而非二元的继续/终止决策，并且其经过优化以在治疗有效时最大化继续决策的概率，或在治疗无效时最小化样本量。BOP2-DC 高度灵活，可适应各种类型的终点，包括二值、连续、时间-事件、多重与共同主要终点，适用于单臂与随机化试验。模拟研究表明 BOP2-DC 设计产生了令人满意的运行特征。实现 BOP2-DC 的软件可在 \url{www.trialdesign.org} 免费获取。
引用
@article{arxiv.2112.10880,
title = {BOP2-DC: Bayesian optimal phase II designs with dual-criterion decision making},
author = {Yujie Zhao and Daniel Li and Rong Liu and Ying Yuan},
journal= {arXiv preprint arXiv:2112.10880},
year = {2021}
}