超越 p 值：兼具统计显著性与临床相关性的 II 期双标准设计
应用统计
2020-02-10 v1
摘要
背景：设计良好的 II 期试验必须相对于预先指定的成功标准（通常为统计显著的 p 值）具有可接受的误差率。此类标准设计从临床角度看可能并不总是足够，因为临床相关性可能需要更多。例如，II 期概念验证通常不仅需要统计显著性，还需要足够大的效应估计。目的：我们提出双标准设计，以临床相关性补充统计显著性，讨论其方法学，并说明其在 II 期中的实施。方法：临床相关性要求效应估计通过临床驱动的阈值（决策值）。与标准设计相反，所需效应估计是明确的设计输入，而研究效能是隐式的。双标准设计的样本量需要仔细考虑研究的运行特征（I 类错误、效能）。结果：针对随机对照和单臂 II 期试验讨论了双标准设计，包括决策标准、样本量计算、不同数据情景下的决策以及运行特征。这些设计因其互补的统计-临床标准而便于 GO/NO-GO 决策。结论：为改进循证决策，正式而透明的定量框架十分重要。双标准设计提供了一种吸引人的统计-临床折中，若仅反对原假设的证据不足以支持疗效主张，其可能优于标准设计。
引用
@article{arxiv.1908.07751,
title = {Beyond p-values: a phase II dual-criterion design with statistical significance and clinical relevance},
author = {Satrajit Roychoudhury and Nicolas Scheuer and Beat Neuenschwander},
journal= {arXiv preprint arXiv:1908.07751},
year = {2020}
}