贝叶斯临床试验设计中是否需要控制I类错误率？

贝叶斯试验设计的实际应用仍然罕见。即使原则上被接受，监管机构通常要求此类设计根据频率学派I类错误率的上限进行校准。这代表了一种内部不一致的混合方法，失去了遵循贝叶斯原则的重要优势。特别是，所有预先计划的中期分析都会对I类错误率产生膨胀的多重性效应。为了提出一种替代方法，我们考虑二分类结局的两臂优效性试验的原型案例。该设计是自适应的，使用基于顺序更新后验概率的错误控制，以得出实验治疗的有效性或试验的无效性。作为所提出设计的把关者，监管机构在确定假阳性控制参数方面负有主要责任，而试验赞助商和研究者将在指定因无效性而停止试验的标准方面发挥自然作用。建议将传统频率学派设计中的操作特征（I类错误率和II类错误率）分别替换为称为假发现概率（FDP）和假无效概率（FFP）的贝叶斯标准，这两个术语直接对应其概率解释。重要的是，基于后验概率的数据分析过程中的序贯错误控制将自动满足这些数值标准，无需在试验开始前进行初步计算。该方法包含一个选项，即如果继续试验的预测成本超过相应收益，则可应用决策规则提前终止试验。