贝叶斯不确定性导向试验设计运行特征的近似方法
统计方法学
2021-05-25 v1
摘要
贝叶斯响应自适应临床试验目前正在评估多种疾病的实验性疗法。自适应决策（例如预先计划的随机化概率变动）试图加速新疗法的开发。响应自适应试验的设计在大多数情况下需要耗时的模拟研究来描述运行特征，例如在不同合理情景下的 I/II 类错误率。我们研究了贝叶斯不确定性导向试验设计（BUDs）中关键运行特征的大样本近似。BUD 试验利用显式度量 u 来量化研究期间在感兴趣参数（例如治疗效应）上累积的信息。随机化概率随时间变化，以在 study 完成时最小化不确定性摘要 u。我们提供了（i）患者向治疗组分配以及（ii）随机化概率的渐近分析。对于结果分布属于具有二次方差函数的自然指数族的 BUDs，我们说明了分配到各组的患者数量以及随机化概率的渐近正态性。我们利用这些结果来近似相关的运行特征，例如 BUD 的检验效能（power）。我们通过针对二值、时间-事件和连续结果模型在多种情景下的模拟评估了近似的准确性。
引用
@article{arxiv.2105.11177,
title = {Approximating the Operating Characteristics of Bayesian Uncertainty Directed Trial Designs},
author = {Marta Bonsaglio and Sandra Fortini and Steffen Ventz and Lorenzo Trippa},
journal= {arXiv preprint arXiv:2105.11177},
year = {2021}
}