BUPD：一种基于单位信息先验的贝叶斯低参数化篮式肿瘤试验设计
统计方法学
2024-12-17 v1
摘要
肿瘤学中的篮式试验纳入携带相同基因变异的多名癌症患者，并评估他们对靶向疗法在不同癌症类型中的反应。若干现有方法扩展了贝叶斯分层模型，通过借用不同癌症类型中的响应率信息来考虑药物效应的异质性。然而，这些方法依赖多个预设参数来解释不同癌症类型之间响应率的异质性。此处，我们提出了一种新的贝叶斯低参数化篮式设计——基于单位信息先验的BUPD，它仅使用一个（或两个）预设参数来控制不同癌症类型之间借用的信息量，同时考虑响应率的异质性。BUPD借鉴了最初为从历史临床试验数据中借用信息而开发的单位信息先验方法，使其能够在两种癌症类型之间实现相互信息借用。BUPD通过明确指定借用强度，实现了对I类错误率和统计功效的灵活控制，同时提供可解释的响应率估计。模拟研究表明，BUPD在无效癌症类型较少的场景下降低了I类错误率，在有效癌症类型较少的场景下提高了统计功效，优于五种现有方法。本研究还利用真实篮式试验的响应率说明了BUPD的有效性。
引用
@article{arxiv.2412.11140,
title = {BUPD: A Bayesian under-parameterized basket design with the unit information prior in oncology trials},
author = {Ryo Kitabayashi and Hiroyuki Sato and Akihiro Hirakawa},
journal= {arXiv preprint arXiv:2412.11140},
year = {2024}
}