样本量不等的贝叶斯篮子试验设计系统比较及基于幂先验的新方法提出
统计方法学
2024-09-17 v1
摘要
篮子试验同时在多个患者亚组中考察干预措施的有效性。将亚组划分为篮子是基于匹配的医学特征，这可能导致篮子内样本量较小且各篮子间样本量可能存在差异。稀疏数据使统计推断复杂化。文献中已提出多种贝叶斯方法，允许在篮子间共享信息以提高统计功效。在本研究中，我们对篮子间样本量不等时五种不同的贝叶斯篮子试验设计进行了系统比较。我们考虑了采用已知和新型加权方法的幂先验方法、Fujikawa等人的设计，以及基于贝叶斯分层建模和贝叶斯模型平均的模型。我们的仿真研究结果表明，Fujikawa的设计和幂先验方法对样本量变化具有高度敏感性。限制共享信息量被证明是实现对篮子大小变化鲁棒性的决定性因素。结合幂先验方法，这带来了最佳的性能，以及对所研究治疗效果的存在与否最可靠的检测。
引用
@article{arxiv.2409.10318,
title = {Systematic comparison of Bayesian basket trial designs with unequal sample sizes and proposal of a new method based on power priors},
author = {Sabrina Schmitt and Lukas Baumann},
journal= {arXiv preprint arXiv:2409.10318},
year = {2024}
}