带干预分析的随机篮子试验 (RaBIt) 及其在精神健康领域的应用

篮子试验可以高效地评估单一治疗在多个疾病上的疗效，这些疾病都具有共同的靶点。先前的随机篮子试验方法要求每个篮子具有相同的样本量和效应大小。为此，我们开发了一个允许每个篮子具有不等样本量和效应大小的通用随机篮子试验，包含干预分析 (RaBIt)。RaBIt 的特征是在干预阶段进行修剪，然后分析剩余篮子的合并结果。我们推导了该设计的解析性功效和第一类错误率。我们首先表明，当样本量和效应大小在各篮子间相同时，结果与先前方法一致。当我们调整各篮子之间的样本分配时，我们的临界值会变得更严格，以维持相同的总体第一类错误率。最后，我们注意到如果固定各篮子的样本量按其获取速率比例分配，则以几乎可忽略的功效损失代价，整体上该试验的时间显著减少。