如何在信息借用下为正在进行的篮子试验添加篮子
统计方法学
2024-07-09 v1
摘要
篮子试验测试单一疗法治疗于多个患者人群下的疗效，采用一种主协议。这些研究中可能包含的自适应设计特征是将新篮子纳入正在进行的试验。有限的篮子样本量可能导致功效和治疗效应估计精度的问题，这在由于招募时间缩短而加入的新篮子中可能被放大。虽然已引入各种贝叶斯信息借用技术来解决小样本量的问题，但将新篮子纳入试验及其借用模型的影响尚未被研究。我们探讨了在信息借用下将篮子纳入正在进行的试验的方法，并阐述了在将新篮子纳入试验时，与运行独立的新篮子研究相比，何时是有利的。我们还提出了一种更能抵御错误决策的校准方法。通过类型I错误控制和估计精度来监控方法性能的仿真研究。结果显示，在利用信息借用的情况下，新篮子的功效有显着提升，但这伴随着错误率的放大，这可被证明在提出的校准程序下得到降低。
引用
@article{arxiv.2407.06069,
title = {How to Add Baskets to an Ongoing Basket Trial with Information Borrowing},
author = {Libby Daniells and Pavel Mozgunov and Helen Barnett and Alun Bedding and Thomas Jaki},
journal= {arXiv preprint arXiv:2407.06069},
year = {2024}
}