模拟与报告借用外部信息的临床试验的频运算特性
统计方法学
2023-02-27 v1
摘要
在精准医学时代，借用历史或外部数据的信息以指导当前试验推断是一个不断扩展的领域，其中由于实际或伦理原因，试验常在小规模患者队列中进行。已有许多借用外部数据的方法被提出。尽管这些方法主要基于贝叶斯方法，将外部信息纳入当前分析的先验中，但分析策略的频运算特性仍受关注。特别地，一类错误率与在预先指定点备择下的检验功效是焦点。众所周知，借用外部信息可能导致一类错误率的改变。我们提出一种在此背景下考察并报告频运算特性的流程。该方法评估借用外部数据的检验的一类错误率，并将不借用的检验校准至该类错误率。在此基础上，实现了借用与不借用检验之间功效的公平比较。
引用
@article{arxiv.2302.12651,
title = {Simulating and reporting frequentist operating characteristics of clinical trials that borrow external information},
author = {Annette Kopp-Schneider and Manuel Wiesenfarth and Leonhard Held and Silvia Calderazzo},
journal= {arXiv preprint arXiv:2302.12651},
year = {2023}
}