用于确证性临床试验多终点控制信息前瞻性与同步综合的深度历史借用框架
统计方法学
2022-08-03 v2
摘要
在当前临床试验开发中，历史信息因其在样本量计算之外的效用而受到更多关注。元分析预测（MAP）先验与稳健MAP先验已被提出用于前瞻性地借用单一终点的历史数据。为在确证性临床试验中同步综合多个终点的对照信息，我们提出近似贝叶斯分层模型的后验概率，并通过深度学习估计临界值，以构建预设的假设检验策略。该特性对于在试验实施前建立前瞻性决策函数以确保研究完整性十分重要。模拟研究表明，与在零空间子集上选取常数临界值的典型做法相比，我们的方法恰当地控制了族wise错误率（FWER）并保持了检验效能。在先验-数据冲突下的满意表现亦得到展示。我们进一步通过免疫学中的案例研究阐释了该方法。
引用
@article{arxiv.2008.12774,
title = {Deep Historical Borrowing Framework to Prospectively and Simultaneously Synthesize Control Information in Confirmatory Clinical Trials with Multiple Endpoints},
author = {Tianyu Zhan and Yiwang Zhou and Ziqian Geng and Yihua Gu and Jian Kang and Li Wang and Xiaohong Huang and Elizabeth H. Slate},
journal= {arXiv preprint arXiv:2008.12774},
year = {2022}
}