一种借鉴历史研究数据的贝叶斯混合设计
统计方法学
2025-02-24 v3 应用统计
摘要
在联合疗法的早期药物开发中，主要目标是初步评估新型药物与已确立的单药疗法联合使用时是否具有相加活性。由于开展大规模随机研究存在潜在的可行性问题，无对照单臂试验一直是癌症临床试验的主流方法。然而，由于传统双臂试验缺乏随机化，此类试验在决定是否进入下一阶段开发时往往面临重大挑战。混合设计利用已完成的单药疗法历史临床研究数据，为提高研究效率和改善知情决策提供了有价值的选项。与传统单臂设计相比，混合设计可以通过借鉴外部信息显著增强检验效能，从而实现对活性的更稳健评估。混合设计的主要挑战在于处理信息借鉴。我们引入了一个贝叶斯动态功效先验（DPP）框架，包含三个控制动态借鉴量的组件。该框架提供了灵活的研究设计选项，并对借鉴有明确的解释，允许根据特定需求进行定制。此外，所提出框架中的后验分布具有闭式解，在计算效率上具有显著优势。通过模拟和案例研究证明了所提出框架的实用性。
引用
@article{arxiv.2404.13177,
title = {A Bayesian Hybrid Design with Borrowing from Historical Study},
author = {Zhaohua Lu and John Toso and Girma Ayele and Philip He},
journal= {arXiv preprint arXiv:2404.13177},
year = {2025}
}