贝叶斯混合临床试验中的样本量重新评估
统计方法学
2025-12-24 v1
摘要
历史对照组的使用为传统随机对照试验不可行时的有价值的替代方案。然而，这种方法可能因患者群体、诊断标准和/或治疗标准的时间性变化而引入偏差。混合设计将同时对照臂与历史对照数据结合起来，可帮助缓解可能的偏差。我们提出一种新颖的贝叶斯两臂随机临床试验设计，包含 interim 分析。在 interim 分析中，派生自 Hellinger 距离的新准则用于量化历史对照数据与同时对照数据结果之间的相似性。此度量信息用于 (1) 最终分析中对对照先验分布的方差函数，以及 (2) 试验第二阶段的样本量重新评估。该方法旨在适应连续和二元终点的混合设计。通过大量仿真研究评估了该方法。结果表明该方法在适应不同程度的历史对照异质性方面具有灵活性和鲁棒性。
引用
@article{arxiv.2512.19853,
title = {Sample size reassessment in Bayesian hybrid clinical trials},
author = {Marco Ratta and Pavel Mozgunov and Sandrine Boulet and Moreno Ursino},
journal= {arXiv preprint arXiv:2512.19853},
year = {2025}
}