通过纳入匹配对照患者增强单臂II期试验
统计方法学
2020-08-03 v1
摘要
当一种新疗法成功通过I期后，有多种设计后续II期试验的方案可供选择。一种方法是单臂试验，将干预组的响应率与固定比例进行比较。另一种替代方案是进行随机II期试验，将新疗法与安慰剂或当前标准进行比较。当所研究的患者人群在预后因素方面非常异质时，这两种方法都会出现显著问题。对于存在大量历史对照数据集的情况，我们提出一种通过纳入匹配对照患者来增强经典单臂试验设计的方法。所观察研究人群的结果可基于具有可比的已知混杂因素分布的匹配对照进行调整。我们提出一种自适应两阶段设计，具有因无效而提前停止的选项，并考虑匹配率、匹配伙伴数量以及观察到的治疗效应来重新计算样本量。所提出设计在I类错误率、功效和期望样本量方面的性能通过基于一项假设的调查急性髓系白血病患者新疗法的II期试验的模拟研究进行了考察。
引用
@article{arxiv.2007.15935,
title = {Enhancing single-arm phase II trials by inclusion of matched control patients},
author = {Johannes Krisam and Dorothea Weber and Richard F. Schlenk and Meinhard Kieser},
journal= {arXiv preprint arXiv:2007.15935},
year = {2020}
}
备注
51 pages