一种允许多个治疗臂按预计划添加同时仍控制族错误率的多臂多阶段平台设计
统计方法学
2021-12-14 v1 应用统计
摘要
人们对平台试验的兴趣日益增长，这类试验允许在试验进行过程中添加新的治疗臂，并能够在试验中途因缺乏获益/无效或优效而停止某些治疗。在某些情况下，平台试验需要保证错误率受控。本文提出一种多阶段设计，允许以预计划的方式在平台试验中添加额外治疗臂，同时仍控制族错误率（family wise error rate）。给出了一种计算所需样本量以实现期望功效水平的方法，并展示了如何求得样本量的分布与期望样本量。提出了一个具有动机的试验，聚焦于两种设置：第一种为每个活跃治疗臂设定固定阶段数，第二种为设定固定总阶段数，较晚添加的治疗获得较少阶段。通过该示例我们表明，与运行多个独立试验相比，所提方法在仍控制错误的同时获得了更小的样本量。
引用
@article{arxiv.2112.06195,
title = {A multi-arm multi-stage platform design that allows pre-planned addition of arms while still controlling the family-wise error},
author = {Peter Greenstreet and Thomas Jaki and Alun Bedding and Chris Harbron and Pavel Mozgunov},
journal= {arXiv preprint arXiv:2112.06195},
year = {2021}
}
备注
30 Pages, 7 figures