平台试验：公共对照对一类错误与功效的影响
统计方法学
2023-02-10 v1
摘要
平台试验提供了一种在单一试验中研究多种干预并允许开臂与闭臂的框架。相较于个体对照臂或每种治疗独立试验，平台试验中使用公共对照可提升效率。然而，因公共对照而需进行多重性调整，目前在研究者、制药公司及监管者间存争议。我们通过模拟研究考察平台试验中公共对照臂对一类错误与功效的影响，并与采用个体对照臂的平台试验所得结果比较。此外，我们评估若平台试验需多重性调整时对功效的影响。两种试验设计中，若未施多重性调整，族wise错误率（FWER）较标准双臂随机对照试验均膨胀。公共对照下 FWER 膨胀较小。多数情形下，经多重性调整后公共对照平台试验在样本量与功效上仍具优势，然某些情形中公共对照平台试验丧失效率增益。因此我们进一步就族定义或假设依赖关系下的调整必要性进行讨论。
引用
@article{arxiv.2302.04713,
title = {Platform Trials: the Impact of common Controls on Type One Error and Power},
author = {Quynh Nguyen and Katharina Hees and Benjamin Hofner},
journal= {arXiv preprint arXiv:2302.04713},
year = {2023}
}