具有重叠人群的临床试验中的族系误差率控制
统计方法学
2025-11-13 v1
摘要
我们考虑具有多个重叠患者人群的临床试验，这些试验测试专门针对这些人群量身定制的多种治疗策略。此类设计可能导致多重性问题，因为错误的陈述将影响多个人群。对于 I 类误差控制，通常控制族系误差率（FWER），即拒绝至少一个真实原假设的概率。如果检验统计量的联合分布已知，则可以通过确定临界值或调整后的 -水平来充分利用 FWER 水平。这种调整通常在常见的 ANOVA 假设下进行。然而，所执行的检验仅在相当强的同质零效应假设下才有效，即当原假设适用于所有子群及其交集时。我们表明，在抵消零效应下，当异质效应在某些或所有子群中相互抵消时，此过程无法提供 FWER 控制。我们还提出了不同的替代方案，并在 FWER 控制和功效方面对它们进行了比较。
引用
@article{arxiv.2511.09449,
title = {Family-wise error rate control in clinical trials with overlapping populations},
author = {Remi Luschei and Werner Brannath},
journal= {arXiv preprint arXiv:2511.09449},
year = {2025}
}