估计患病率对总体错误率的影响
统计方法学
2024-12-13 v3
摘要
总体错误率（PWER）是用于具有多个目标人群的临床试验的一类 I 型错误率。在此类试验中，针对每个群体检验一种治疗的疗效。PWER 定义为根据研究结果，随机选取的未来患者暴露于无效治疗的概率。它可被理解并计算为各层特异族错误率的平均值，并涉及这些层的患病率。该概念的一个主要问题是患病率在实践中通常未知，因此无法直接控制 PWER。相反，可使用基于给定样本的估计量，例如多项分布下的最大似然估计量。在本文中，我们通过模拟证明这不会显著膨胀真实的 PWER。我们区分几乎被完美控制的期望 PWER，以及以所有子组样本量为条件并在狭窄范围内变化的特定研究 PWER 值。为此，我们考虑多达八个不同的重叠人群以及中等到较大的样本量。在这些设定下，我们还考虑了最大分层族错误率，发现其平均值至少被 PWER 控制所用显著性水平的两倍所界定。
引用
@article{arxiv.2304.09988,
title = {The effect of estimating prevalences on the population-wise error rate},
author = {Remi Luschei and Werner Brannath},
journal= {arXiv preprint arXiv:2304.09988},
year = {2024}
}