一分钟就懂：了解 PATE 估计在不同目标人群中的变异性
统计方法学
2025-12-02 v1
摘要
临床研究人群常与旨在推广的更广泛人群有实质性差异。逆概率抽样权重（IPSW）等加权方法可对研究参与者进行重新加权，以使其类似于目标人群，但这些估计的准确性高度依赖于所选人群能否良好代表从 substantive 利益相关方。我们进行了一个以多个真实数据来源中经验协变量分布为基础的模拟研究，涵盖从高度挑选到包罗万象的人群的连续谱。使用不同水平效应修饰的治疗效应情景，我们评估了IPSW估计的总体平均治疗效应（PATE）在多个候选目标人群中的表现。我们量化了当用于实现目标人群的数据集与意图推断人群不同时，即使IPSW正确指定，也会产生偏差。我们的结果表明，随着目标人群与代表性良好人群的差异程度增加，偏差会系统性地增加；将数据加权到不够匹配的目标人群可能会引入比不加权更多的偏差。这些发现凸显了选择合适的目标人群数据集是有效推广的关键设计选择。
引用
@article{arxiv.2512.01157,
title = {Weight a Minute: Understanding Variability in PATE Estimates Across Target Populations},
author = {William Stewart and Carly L. Brantner and Elizabeth A. Stuart and Laine Thomas},
journal= {arXiv preprint arXiv:2512.01157},
year = {2025}
}