随机临床试验中协变量调整的通用形式
统计方法学
2024-03-27 v2
摘要
在随机临床试验中，调整基线协变量可提高证明和量化处理效应的可信度与效率。本文研究了增广逆概率加权（AIPW）估计量，它是一种协变量调整的通用形式，使用线性、广义线性以及非参数或机器学习模型来建模给定协变量时响应的条件均值。在协变量自适应随机化下，我们建立了通用定理，完整刻画了 AIPW 估计量的渐近正态性、效率增益与适用性。特别地，我们首次为协变量自适应随机化下对依赖数据使用带交叉拟合的机器学习方法提供了严格的理论依据。基于这些通用定理，我们给出了在不同随机化方案下保证效率增益和普遍适用性的条件见解，这也催生了在应用 AIPW 后利用若干构造协变量进行联合校准的策略。我们的方法已在 R 包 RobinCar 中实现。
引用
@article{arxiv.2306.10213,
title = {A General Form of Covariate Adjustment in Randomized Clinical Trials},
author = {Marlena S. Bannick and Jun Shao and Jingyi Liu and Yu Du and Yanyao Yi and Ting Ye},
journal= {arXiv preprint arXiv:2306.10213},
year = {2024}
}