随机临床试验中用于协变量调整的倾向得分加权
统计方法学
2020-08-14 v2
摘要
基线特征的偶然不平衡在随机临床试验中很常见。诸如协方差分析(ANCOVA)之类的回归调整常用于解释不平衡并提高治疗效应估计的精度。一种客观的替代方案是通过倾向得分的逆概率加权(IPW)。尽管IPW与ANCOVA渐近等价,但前者在有限样本中可能表现出较差的性能。在本文中,我们指出IPW是平衡权重一般类的一个特例,并倡导使用重叠加权(OW)进行协变量调整。OW方法具有在倾向得分由逻辑回归估计时完全消除偶然不平衡的独特优势。我们证明,对于连续结局,OW估计量达到了与最有效ANCOVA估计量和IPW估计量相同的半参数方差下界,并推导了估计加性和比值估计量时OW的闭式方差估计量。通过大量模拟,我们证明OW在有限样本中始终优于IPW,并且当治疗效应异质性程度适中或结局模型设定错误时,较ANCOVA和增广IPW提高了效率。我们将所提出的OW估计量应用于Best Apnea Interventions for Research (BestAIR)随机试验,以评估持续气道正压通气对患者健康结局的影响。所有讨论的倾向得分加权方法均在R包PSweight中实现。
引用
@article{arxiv.2004.10075,
title = {Propensity Score Weighting for Covariate Adjustment in Randomized Clinical Trials},
author = {Shuxi Zeng and Fan Li and Rui Wang and Fan Li},
journal= {arXiv preprint arXiv:2004.10075},
year = {2020}
}
备注
18 pages, 1 figure, 3 tables