迈向随机临床试验协变量调整的更佳实践
统计方法学
2021-07-14 v2
摘要
在随机临床试验中，监管机构在设计与分析阶段都高度鼓励对基线协变量进行调整。近期趋势是使用模型辅助（model-assisted）方法进行协变量调整，以在即使模型错误时也能产生渐近有效推断的同时获得可信度与效率。在本文中，我们提出当模型辅助推断应用于在简单或协变量自适应随机试验下调整协变量时更佳实践的三点考量：（1）保证效率增益：模型辅助方法应常增益而绝不损害效率；（2）广泛适用性：有效步骤应适用于、且最好普适适用于所有常用随机化方案；（3）稳健标准误：方差估计应对模型误设与异方差性稳健。为实现这些，我们推荐在包含随机化中所用全部协变量的异质协方差工作模型分析下的模型辅助估计量。我们的结论基于一个渐近理论，该理论清晰刻画了协变量自适应随机化与回归调整如何改变统计效率。我们的理论较已有理论更具一般性，体现在研究响应均值任意函数（含线性对比、比值与优势比）、多臂、保证效率增益、最优性与普适适用性。
引用
@article{arxiv.2009.11828,
title = {Toward Better Practice of Covariate Adjustment in Analyzing Randomized Clinical Trials},
author = {Ting Ye and Jun Shao and Yanyao Yi and Qingyuan Zhao},
journal= {arXiv preprint arXiv:2009.11828},
year = {2021}
}