协变量调整在随机对照试验中的应用：综述
统计方法学
2023-06-12 v1
摘要
近年来，在随机对照试验的分析中，对协变量调整的兴趣日益增长。例如，美国食品药品监督管理局最近发布的指南强调了区分条件处理效应与边际处理效应的重要性。尽管这些效应在线性模型中一致，但在其他设定下通常并非如此，且这一区别在临床试验实践中常被忽视。考虑到这些进展，本文综述了何时以及如何利用协变量调整来提高随机对照试验的精度。我们描述了条件估计量与边际估计量的差异，并强调统计分析方法必须与所选估计量保持一致。此外，我们指出了当前在估计边际处理效应时做法的潜在不一致。相反，我们主张使用标准化方法，该方法可通过利用基线协变量中包含的信息来提高效率，同时对模型误设保持稳健。最后，我们提出了在各自咨询中出现的实际考量，以进一步阐明协变量调整的优势与局限。
引用
@article{arxiv.2306.05823,
title = {The Use of Covariate Adjustment in Randomized Controlled Trials: An Overview},
author = {Kelly Van Lancker and Frank Bretz and Oliver Dukes},
journal= {arXiv preprint arXiv:2306.05823},
year = {2023}
}