边际及异质处理效应的联合估计

随机临床试验通常旨在估计边际处理效应。虽然协变量调整可提高精度，但在非线性模型中由于非可压缩性，可能导致估计量发生变化，从而导致条件而非边际处理效应。同时，识别预后和预测协变量对于理解处理效应的异质性并为临床决策提供信息至关重要。在保持边际可解释性的同时允许效率提升和异质性评估仍是一个方法学挑战。本文扩展了非正规正态调整的边际推断，允许存在异质处理效应。 proposed 框架将边际处理效应直接嵌入结果和基线协变量的联合模型中。这种构建保留了边际可解释性，同时对可能具有预后和/或预测性质的协变量进行调整。该方法适用于连续型、二元型、序数型和时间至事件型结果，并允许在统一尺度上进行预后和预测协变量的显式估计和排序。对于连续型结果，我们证明，边际处理效应（以 Cohen's d 表示）在协变量调整后的渐近方差永远不会更差，甚至往往更好。效率提升主要由预后效应驱动，实际的预测效应贡献很小的额外改进。模拟研究在各种结果类型下均确认了这些发现，表明对 Cohen's d、log odds 比和 log 风险比的边际效应估计是无偏且更有效的。对一项针灸试验的应用表明，该方法在提高效率的同时复现了原始试验结果，并允许对预后和预测协变量进行排序。