纵向数据中内源性用药情形下生物标志物年龄趋势的半参数估计
统计方法学
2021-01-25 v1
摘要
在队列研究中,非随机的用药会阻碍对平均生物标志物值的自然史趋势的估计(即,在不存在生物标志物特异性治疗的情形下,会观测到的感兴趣预测因子与生物标志物结局之间的关联)。治疗与结局的共同原因通常未被测量,使我们难以通过可忽略性等常用假设轻易解释用药情况。此外,在缺乏满足排除限制的某些变量时,使用工具变量方法可能难以论证。Heckman 的带结构偏移的混合模型(有时更不具体地称为处理效应模型)可通过同质性假设(即平均处理效应不随协变量变化)以及对结局与处理的联合模型的参数化设定来纠正内生性偏误。在近期工作中,我们通过允许观测协变量作为处理效应修饰因子,放宽了同质性假设。尽管该方法在横截面数据情形下已被证明具有相当的稳健性,但该方法在纵向数据情形中的应用仍未被探索。我们展示了处理效应模型的假设如何被扩展以适配纵向研究产生的聚类数据。我们提出的方法本质上是半参数的,因为无需设定纵向相关结构即可获得有效推断。作为示例,我们使用动脉粥样硬化多种族研究的数据来评估低密度脂蛋白按年龄与性别的趋势。我们确认,我们对处理效应模型的推广可作为有用工具,揭示被内生性处理所掩盖的纵向数据中的自然史趋势。
引用
@article{arxiv.2101.09233,
title = {Semi-parametric estimation of biomarker age trends with endogenous medication use in longitudinal data},
author = {Andrew J. Spieker and Joseph A. C. Delaney and Robyn L. McClelland},
journal= {arXiv preprint arXiv:2101.09233},
year = {2021}
}