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证据综合中基于模型的估计量的可迁移性

统计方法学 2026-05-07 v6 应用统计

摘要

在证据综合中,效应修饰变量通常被描述为通过在个体水平参数化的结果模型中的治疗-协变量交互作用、在个体水平诱导治疗效应异质性的变量。因此,效应修饰是相对于条件测度定义的,但卫生技术评估中的群体水平决策需要边际效应估计。对于不可直接折叠的测度,即便在个体水平存在治疗效应同质性,那些在个体水平并非治疗反应决定因素的纯预后变量也可能修饰边际效应。在存在异质性的情况下,不可直接折叠测度的边际效应无法用边际协变量矩表示,且通常依赖于条件效应修饰变量与纯预后变量的联合分布。这对证据综合中的推荐实践具有启示意义。在未调整锚定的间接比较中,即便缺乏个体水平治疗效应异质性,或当边际协变量矩在各研究间平衡时,也可能存在偏倚。协变量调整可能是必要的,以解释涉及纯预后变量的跨研究联合协变量分布不平衡。在缺乏目标个体患者数据的情况下,协变量调整方法在消除不可直接折叠测度偏倚的能力上固有地受限。可直接折叠测度将促进边际效应在各研究间的可迁移性:(1)在个体水平治疗效应同质或边际协变量矩平衡时,减少对基于模型的协变量调整的依赖;(2)在个体水平治疗效应异质时,便于选择用于调整的基线协变量。

关键词

引用

@article{arxiv.2210.01757,
  title  = {Transportability of model-based estimands in evidence synthesis},
  author = {Antonio Remiro-Azócar},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2210.01757},
  year   = {2026}
}

备注

34 pages, 3 figures. Accepted for publication by Statistics in Medicine. Corrigendum: removed Equation 6 from v5 as the expression corresponded to the population-average conditional log odds ratio, not the population-average marginal log odds ratio