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面向人群调整间接比较的目标估计量

统计方法学 2022-12-06 v3 应用统计

摘要

关于人群调整间接治疗比较的目标估计量(estimand)应是什么,目前仍存在分歧。这一争论对于卫生技术评估中的政策制定者和应用实践者至关重要。误解源于估计量(estimator)而非估计量(estimand)固有的性质,以及将基于线性回归的结论推广至非线性模型。边际估计量的估计量不必未调整,也可以是协变量调整的。条件估计的人群水平解释源于可折叠性(collapsibility),对于潜在的条件估计量未必成立。对于不可折叠的效应度量,条件估计与条件估计量均不具有人群水平解释。当效应度量不可折叠时,边际效应的估计量往往比条件效应的估计量更精确、更高效。无论如何,此类比较对于针对不同的估计量的估计量而言无关紧要。统计效率不应驱动估计量的选择。另一方面,基于与决策相关而选定的估计量,应驱动最有效估计量的选择。卫生技术评估机构在人群水平做出报销决策。因此,需要边际估计量。当前成对人群调整方法(如匹配调整间接比较)仅限于针对特定于对照研究样本的人群边际估计量。这些可能与决策无关。多水平网络元回归(ML-NMR)有可能针对任意感兴趣人群中的边际估计量。此类人群可由决策者利用日益可用的“真实世界”数据源来刻画。因此,ML-NMR 为证据综合提供了新方向与丰富机遇。

关键词

引用

@article{arxiv.2112.08023,
  title  = {Target estimands for population-adjusted indirect comparisons},
  author = {Antonio Remiro-Azócar},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2112.08023},
  year   = {2022}
}

备注

14 pages (the main text is 9 pages), 1 figure. Conditionally accepted by Statistics in Medicine (conditional on the changes made in this revision)