有限患者级数据间接比较中回归调整治疗效应的边际化
摘要
当试验间存在效应修饰因子差异且患者级数据有限时，匹配调整间接比较（MAIC）等人群调整方法正越来越多地用于比较边际治疗效应。MAIC 对协变量重叠性差较为敏感，且无法在观测协变量空间之外进行外推。当前基于结局回归的替代方法可以外推，但针对的是间接比较中不兼容的条件治疗效应。在调整协变量时，必须对条件估计在目标人群上积分或平均，以恢复兼容的边际治疗效应。我们提出了一种基于参数化 G-计算的边际化方法，可轻松应用于结局回归为广义线性模型或 Cox 模型的情形。此外，我们引入了一种基于多重插补的新型通用方法，称之为多重插补边际化（MIM），适用于广泛范围的模型。两种方法均可容纳贝叶斯统计框架，从而将分析自然整合进概率框架。一项模拟研究为这些方法提供了原理验证，并将其性能与 MAIC 及常规结局回归进行基准比较。边际化结局回归方法比 MAIC 获得了更精确且更准确的估计，尤其在协变量重叠性差时，并在假设无违背下给出无偏的边际治疗效应估计。此外，边际化回归调整估计比常规结局回归得到的条件估计具有更高的精度与准确度，后者因效应度量不可折叠而存在系统性偏倚。
引用
@article{arxiv.2008.05951,
title = {Marginalization of Regression-Adjusted Treatment Effects in Indirect Comparisons with Limited Patient-Level Data},
author = {Antonio Remiro-Azócar and Anna Heath and Gianluca Baio},
journal= {arXiv preprint arXiv:2008.05951},
year = {2022}
}
备注
87 pages (28 of supplementary appendices and references), 5 figures. Final update for consistency with a related paper (2108.12208) accepted for publication by Research Synthesis Methods (DOI: https://doi.org/10.1002/jrsm.1565). arXiv admin note: text overlap with arXiv:2004.14800