基于参数化 G-计算的有限个体患者数据下相容间接治疗比较
统计方法学
2022-12-06 v4 应用统计
摘要
当存在效应修饰因子的跨试验差异且患者层面数据有限时，匹配调整间接比较（MAIC）等人群调整方法正日益用于比较边际治疗效应。MAIC 基于倾向得分加权，其对协变量重叠性差敏感且无法外推至观测协变量空间之外。当前基于结果回归的替代方法虽可外推，但针对的是间接比较中不相容的条件治疗效应。调整协变量时，必须对条件估计在相关人群上积分或平均以恢复相容的边际治疗效应。我们提出一种基于参数化 G-计算的边际化方法，可轻松应用于结果回归为广义线性模型或 Cox 模型的情形。该方法将协变量调整回归视为 nuisance 模型，并将其估计与所关注边际治疗效应的评估分离。该方法可容纳贝叶斯统计框架，自然将分析整合进概率框架。模拟研究提供了原理验证并将该方法性能与 MAIC 及常规结果回归基准比较。参数化 G-计算比 MAIC 获得更精确且更准确的估计，尤其在协变量重叠性差时，并在假设无违背下给出无偏边际治疗效应估计。此外，边际化回归调整估计比常规结果回归给出的条件估计具有更高精度与准确度，后者因效应度量不可折叠而存在系统性偏倚。
引用
@article{arxiv.2108.12208,
title = {Parametric G-computation for Compatible Indirect Treatment Comparisons with Limited Individual Patient Data},
author = {Antonio Remiro-Azócar and Anna Heath and Gianluca Baio},
journal= {arXiv preprint arXiv:2108.12208},
year = {2022}
}
备注
31 pages, 4 figures, 1 Table (19 additional pages in the Supplementary Material). This is the journal version of some of the research in the working paper arXiv:2008.05951. Accepted for publication by Research Synthesis Methods