评估协变量分布与正性违规对基于加权的间接比较影响: 模拟研究
统计方法学
2025-07-22 v2 应用统计
摘要
人群调整间接比较 (PAIC) 用于估计在无法进行直接比较且仅有一项试验可获得个案患者数据 (IPD) 的情况下治疗效应。尽管 PAIC 方法中，Matching-Adjusted Indirect Comparison (MAIC) 是最广泛使用的方法。然而, 关于 MAIC 在面对有限协变量重叠或显著非正态协变量分布时的表现, 知之甚少。我们进行了蒙特卡洛模拟研究, 比较了三种估计器: (i) MAIC 匹配一次矩 (MAIC-1), (ii) MAIC 匹配一次与二次矩 (MAIC-2), 以及 (iii) 利用完整 IPD 的基准方法 -- 倾向得分加权 (PSW)。我们检验了八种情景, 从理想情景到存在正性违规和非正态 (包括双峰) 协变量分布的情形。我们评估了锚定和非锚定估计器, 并检查了调整模型误指定的影响。我们还将这些估计器应用于来自 AKIKI 和 AKIKI-2 试验的真实数据, 比较了危重症患者中更换治疗策略的效果。MAIC-1 在有限正性违规和非正态协变量的情况下表现稳健, 仍保持无偏, 而 MAIC-2 和 PSW 对正性违规更敏感。所有方法在关键混杂因素被遗漏时都会出现显著偏差, 强调正确模型指定的重要性。在真实数据中, 发现了一致的趋势, MAIC-1 在正性违规情况下显示更窄的置信区间。我们的发现支持谨慎使用非锚定 MAIC, 并凸显 MAIC-1 在中等违规假设下的韧性。然而, 该方法的有限灵活性凸显了在真实世界环境中小心使用的必要性。
引用
@article{arxiv.2507.12241,
title = {Assessing the Impact of Covariate Distribution and Positivity Violation on Weighting-Based Indirect Comparisons: a Simulation Study},
author = {Arnaud Serret-Larmande and Jérôme Lambert and Stéphane Gaudry and David Hajage},
journal= {arXiv preprint arXiv:2507.12241},
year = {2025}
}
备注
26 pages, 11 figures