两阶段匹配调整间接比较

在有锚的协变量调整间接比较中,当感兴趣的治疗之间无头对头试验、研究间共享一个共同对照臂且存在患者层面数据限制时,可为报销决策提供信息。匹配调整间接比较(MAIC)是应用最广泛的协变量调整间接比较方法。当加权后有效样本量较小时,MAIC 精度差且效率低。本文提出 MAIC 的一种模块化扩展,称为两阶段匹配调整间接比较(2SMAIC)。其使用两个参数模型:一个估计含个体患者数据(IPD)研究中的治疗分配机制,另一个估计试验分配机制。所得权重旨在平衡治疗组间及研究间的协变量。一项模拟研究在两个随机试验进行的间接比较中提供了原理验证,并首次探索了权重截断与 MAIC 结合使用。尽管在 IPD 试验中强制了随机化且已知真实治疗分配机制,2SMAIC 在所有情景下相较于 MAIC 均提高了精度与效率,同时保持了类似的低偏倚水平。当 IPD 试验中样本量较低时,两阶段方法有效,因其控制了研究臂间预后基线协变量的偶然不平衡。当试验目标人群间重叠性差且权重极端性高时,其效果欠佳。在这些情景下,截断带来了显著的精度与效率提升但引入了可观偏倚。两阶段方法与截断相结合产生了最高的精度与效率改进。